NOTA! Questo sito utilizza i cookie e tecnologie simili.

Se non si modificano le impostazioni del browser, l'utente accetta. Per saperne di piu'

Approvo

CHI SIAMO

Per conoscere l'associazione e collaborare con noi

La ricerca universitaria

Grazie all’aiuto di Pro RETT, la ricerca sul gene MECP2 e sul gene CDKL5 - anch’esso coinvolto in alcuni casi di sindrome di Rett - si è potuta sviluppare anche in ambito universitario, nel laboratorio del Controllo Genetico ed Epigenetico delle Regolazione dell’Espressione Genica di Busto Arsizio (Università dell’Insubria) e da settembre 2015 presso il polo di Medicina dell’Università di Milano denominato L.I.T.A (Laboratorio Interdisciplinare Tecnologie Avanzate). In questi due laboratori, lavorano, in un continuo e produttivo scambio con il San Raffaele Rett Research Center, due dottorandi e una ricercatrice “anziana” su MeCP2 e altri quattro ricercatori su CDKL5. Molte delle attività di Busto Arsizio sono coordinate dalla professoressa Charlotte Kisltrup-Nielsen. Durante l’anno, poi, si susseguono volenterosi studenti prossimi alla tesi, che alla sindrome di Rett e le malattie connesse decidono di dedicare la propria attività di stage.

Terapia genica

Pro RETT crede molto nella terapia genica e, nella prospettiva di trasferire il prima possibile i risultati dal laboratorio alle bambine affette dalla sindrome di Rett nel 2013 ha siglato un accordo con James Eubanks, ricercatore della University Health Network di Toronto, da anni impegnato nello studio della malattia, per la realizzazione di un importante progetto. Una joint venture tra il San Raffaele Rett Research Center e il laboratorio del dottor Eubanks, per sperimentare un particolare vettore - un virus - che inserendosi nelle cellule difettose, cercherà di trasportare nel loro interno il gene corretto, per ripristinare i livelli di proteina MeCP2.

Programma Scout

È un importante progetto elaborato dalla Fondazione americana Rettsyndrome.org, che ha lo scopo di testare su topi modello della malattia sostanze farmaceutiche già in uso, per verificare se possano avere valenze terapeutiche nelle pazienti affette da sindrome di Rett. Un progetto molto ambizioso per la quantità di test da effettuare e gli obiettivi che si pone di raggiungere in breve tempo.

Pro RETT ha deciso di collaborare con Rettsyndrome.org , impegnandosi a sostenere il Programma Scout con un contributo di 200.000 dollari in 3 anni, pari a un terzo del costo del progetto.

Login