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IL BLOG DI PRO RETT RICERCA

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Pro RETT Ricerca fa un altro passo in avanti. La direzione è sempre quella: dritti fino alla cura: perchè la cura è possibile.
Lo scorso maggio abbiamo quindi siglato accordo con la Rett Syndrome Research Trust di Monica Coenrads (reverserett.org). Ci trovate tra gli enti sostenitori, perché il lavoro di Monica è encomiabile e grazie a voi abbiamo le forze di sostenerla.
La terapia genica è uno dei loro quattro approcci curativi: il più avanzato. È ciò su cui stanno puntando e su cui è incentrata la loro Roadmap to a Cure.

Il concetto alla base della terapia genica è quello di compensare i geni MePC2 mutati con geni sani. I risultati ottenuti hanno superato le aspettative. Sulla base di questi risultati, la società di biotecnologie AveXis si è impegnata a far progredire la ricerca nei trial clinical e l’obiettivo della raccolta fondi del Rett Syndrome Research Trust è quello di iniziare la sperimentazione.
La strada è ancora lunga e non è la sola via percorribile. Noi ci auspichiamo si seguano tutti i filoni di ricerca, con onestà intellettuale, senza forzare la mano col rischio di passi falsi evitabili.
Noi saremo al loro fianco, pur continuando a supportare i laboratori italiani ugualmente impegnati a studiare la sindrome di Rett.
Vi terremo aggiornati.

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