Finalmente ci siamo: nei primi mesi del 2010 verrà inaugurato il “San Raffaele Rett Research Center”, il laboratorio dedicato esclusivamente alla sindrome di Rett nell’ambito dell’Istituto San Raffaele di Milano. Fortemente voluto da  pro RETT ricerca , che ne sosterrà economicamente i costi, il laboratorio sarà coordinato dalla professoressa Nicoletta Landsberger dell’Università dell’Insubria e dal dottor Vania Broccoli del San Raffaele, che da anni si occupano di sindrome di Rett con competenze diverse, aspetto questo fondamentale per la comprensione di una malattia tanto complessa e devastante.

Che cosa rappresenta il laboratorio per la sindrome di Rett?

N.Landsberger: Innanzitutto rappresenta una vittoria: per le bambine malate, per le loro famiglie, per noi ricercatori. Disporre di un centro che lavori in modo esclusivo alla comprensione delle disfunzioni di MeCP2 e CDKL5 e alla ricerca di possibili approcci terapeutici, accanto ad altri centri di ricerca e a all’interno di una consolidata realtà clinica, renderà possibile non solo sviluppare progetti di ricerca all’avanguardia, ma anche affiancare la ricerca di base alla clinica. Noi ricercatori e proRETT vorremmo che divenisse un nuovo punto di riferimento in Italia e in Europa per la ricerca sulla sindrome di Rett.

Come è nato il progetto?

N.Landsberger: Il progetto è stato ideato e sviluppato da  pro RETT nel 2007, l’anno in cui la dimostrazione della reversibilità della malattia da parte di Bird ha riaffermato il fondamentale ruolo della ricerca di base per giungere a una cura per la sindrome di Rett. Subito sono state individuate le parti: l’Associazione proRETT ricerca, l’Università dell’Insubria e la Fondazione San Raffaele del Monte Tabor di Milano, che rappresenta uno dei centri di eccellenza italiana sia per la ricerca di base che per la clinica e i ricercatori da coinvolgere. Alla fine del 2008 è stata firmata ufficialmente una convenzione, che ha dato il via ai lavori per l’apertura del nuovo centro.

Dove si trova esattamente il San Raffaele Rett Research Center?

V. Broccoli: E’ situato in uno dei complessi del Centro di Ricerca del San Raffaele, presso il DIBIT 2, in Via Olgettina 60 a Milano. Il laboratorio farà parte della prestigiosa Divisione di Neuroscienze coordinata dal professor Gianvito Martino. Per noi ricercatori questa soluzione è ottimale: la Divisone conta infatti circa 370 ricercatori suddivisi tra ricerca di base e clinica, con esperienze e competenze tra le più diversificate. La stessa Divisione è dotata di strumenti all’avanguardia, ed è inserita nel grande parco tecnologico del San Raffaele, dove sono presenti le più moderne attrezzature che consentiranno di sviluppare progetti di ricerca innovativi. La presenza del Centro nell’ambito della Divisione ci fa sperare di coinvolgere sempre più ricercatori di base e clinici, che insieme a noi lottino per accelerare lo sviluppo di approcci terapeutici per la sindrome di Rett e altre malattie neurologiche associate a MeCP2 e CDKL5.

N.Landsberger: Per noi questa sistemazione significa anche potere sperare di accogliere nel centro giovani ricercatori con nuove competenze utili allo studio della malattia. L’apertura del Centro ha già permesso il rientro di un “cervello”, come si sente dire spesso oggi, ossia l’arrivo di un giovane neurobiologo che, grazie al supporto economico di proRETT, ha scelto di ritornare in Italia dopo quattro anni di attività di ricerca negli Stati Uniti, a Seattle.

Che progetti verranno sviluppati al San Raffaele Rett Research Center?

N.Landsberger: I progetti da sviluppare sono diversi, ma la ricerca si dividerà in maniera equa tra MeCP2 e CDKL5. Nel nuovo centro lavoreremo per comprendere i difetti neuronali della corteccia cerebrale associati alla mutazione di MeCP2, per sviluppare nuovi modelli murini, trovare geni bersaglio della proteina e allo stesso tempo sviluppare modelli cellulari idonei per screening farmacologici. Per quel che concerne CDKL5, proseguiremo invece le attività già in corso che consistono nella comprensione del suo ruolo nella regolazione di MeCP2 e del ruolo che ha nei neuroni, nel tentativo di correlare genotipo e fenotipo, nell'identificazione di altre proteine che con CDKL5 contribuiscono ai sintomi specifici. Vorremmo poi riuscire, nonostante le continue difficoltà, a ottenere un topo privo di cdkl5, che possa servire da modello della funzione del gene. Ma non ci fermiamo qua: vogliamo che il San Raffaele Rett Research Center sia un laboratorio che non chiude le porte a nessuno ma sia pronto a collaborare con chiunque abbia progetti o proposte utili a migliorare la comprensione della malattia e a sviluppare nuove cure.

E i contatti con la parte clinica, come avverranno?

V.Broccoli: Solo cominciando a parlare e discutere con i  clinici della divisione potremo iniziare assieme un progetto dove le due ricerche si affiancano. E’ prematuro oggi dire che passi si faranno, ma possiamo dire che questo cammino lo vogliamo fare e che speriamo di uscirne vincenti

Si è già fatta una stima dei costi del nuovo centro?

V.Broccoli: Innanzitutto va detto che nel nuovo laboratorio ci saranno, per cominciare, 4 postazioni lavoro per borsisti, dottorandi o post doc, più eventuali studenti che però, come tali, non riceveranno compensi. Stimando una media di 20.000 euro all’anno per gli stipendi, il costo del personale è pertanto di 80.000 euro. Ogni ricercatori poi in genere costa, come minimo, 10.000-15.000 euro all'anno per gli esperimenti che conduce, per cui sono altri 40.000 euro. A questi bisogna aggiungere le ingenti spese di stabulario, a causa delle difficoltà di gestione dei particolari animali su cui si portano avanti le ricerche (20.000). Infine, essendo completamente nuovo, il centro va fornito di tutte le piccole attrezzature indispensabili in un laboratorio. Queste verranno in parte portate dai precedenti laboratori ma bisogna stimare almeno per i primi due anni all'incirca 10.000 euro ogni anno per attrezzature varie. Quindi farei una stima di spese per i primi due anni di attività di 300.000 euro spese. E’ chiaro che proRETT non potrà sostenere da sola queste ingenti spese e quindi la professoressa Landsberger e io cercheremo di ottenere dei finanziamenti da fondazioni private o grant ministeriali per aiutare l'Associazione e la nostra ricerca.

I Coordinatori del San Raffaele Rett Research Center